Fabrazyme


Fabrazyme 35mg milt.infuz.tirp.koncentratui N1
Genzyme
Kaina apie 5029.95 Eur

EUROPOS VIEŠAS VERTINIMO PROTOKOLAS (EPAR)
FABRAZYME
EPAR santrauka plačiajai visuomenei
Šis dokumentas yra Europos viešo vertinimo protokolo (EPAR) santrauka. Jame paaiškinama, kaip Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) įvertino atliktus tyrimus ir kokias vaistinio preparato vartojimo rekomendacijas pateikė.
Jei Jums reikia išsamesnės informacijos apie Jūsų sveikatos būklę arba gydymą, perskaitykite pakuotės lapelį (EPAR dalis) arba kreipkitės į savo gydytoją ar vaistininką. Jei norite gauti daugiau informacijos apie tai, kokiu pagrindu priimtos CHMP rekomendacijos, skaitykite mokslinių diskusijų dalį (EPAR dalis).
Kas yra Fabrazyme?
Fabrazyme yra infuzinis (į veną lašinamas) tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos agalzidazės beta.
Kam vartojamas Fabrazyme?
Fabrazyme skirtas reta įgimta Fabry liga sergantiems pacientams gydyti. Šia liga sergantiems pacientams trūksta fermento, vadinamojo alfa–galaktozidazės A. Šis fermentas paprastai skaido riebalinę medžiagą, vadinamą globotriaozilceramidu (GL-3). Trūkstant šio fermento, GL-3 negali būti skaidomas ir kaupiasi organizmo ląstelėse, pvz., inkstų ląstelėse.
Fabry liga sergantiems pacientams gali pasireikšti įvairūs požymiai ir simptomai, įskaitant tokias sunkias ligas kaip inkstų funkcijos nepakankamumas, širdies ligos ir insultas.
Kadangi Fabry liga sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, liga laikoma reta, ir 2000 m. rugpjūčio 8 d. Fabrazyme buvo priskirtas retųjų vaistinių preparatų (retoms ligoms gydyti naudojamų vaistinių preparatų) kategorijai.
Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Fabrazyme?
Gydyti Fabrazyme gali tik gydytojas, turintis Fabry ligos arba kitų įgimtų medžiagų apykaitos ligų gydymo patirties. 1 mg preparato Fabrazyme vienam kilogramui kūno svorio dozė lašinama į veną kas dvi savaites. Norint išvengti infuzijos šalutinio poveikio, pradinė infuzija atliekama lašinant ne daugiau kaip 0,25 mg per minutę (15 mg per valandą). Atliekant kitas infuzijas, infuzijos greitį galima palaipsniui didinti. Vieno tyrimo metu buvo tirtas Fabrazyme poveikis vaikams ir pasiūlyta vaistą skirti tomis pačiomis dozėmis vaikams nuo aštuonerių metų iki 16 metų. Pacientams, turintiems sunkių inkstų sutrikimų, gydymas vaistu gali būti ne toks veiksmingas. Fabrazyme skiriamas ilgalaikiam vartojimui.
Kaip veikia Fabrazyme?
Fabrazyme yra pakaitinė fermento terapija. Atliekant pakaitinę fermento terapiją, pacientams suteikiamas trūkstamas fermentas. Fabrazyme turi pakeisti žmogaus fermentą alfa – galaktozidazę A, kurio trūksta Fabry liga sergantiems asmenims. Veiklioji Fabrazyme medžiaga, agalzidazė beta, yra žmogaus fermento kopija, kuri gaminama naudojant vadinamąją „rekombinantinę DNR technologiją": fermentą gamina ląstelės, į kurias buvo perkeltas genas (DNR), leidžiantis joms gaminti šiuos fermentus. Pakaitinis fermentas padeda skaidyti GL-3 ir neleidžia jam kauptis paciento ląstelėse. 

Prašome įdėmiai perskaityti pakuotės lapelį ir vaistą vartoti, kaip nurodyta. Netinkamai vartojamas vaistas gali pakenkti Jūsų sveikatai.

Raktiniai žodžiai

Fabrazyme, Agalzidazė beta, Fabry, Liga, Reta, Retos ligos, Trūksta, Alfa–galaktozidazės A, Fermento